In mijn onderzoek heb ik mij gericht op klinische uitkomstmaten (klinimetrie) bij ALS en MMN. Deze zijn relevant voor zowel het bevorderen van op maat gemaakte zorg als voor efficiënt en adequaat meten van behandeleffecten in wetenschappelijke studies. Uit mijn onderzoek kwam echter naar voren dat er verschillende beperkingen zijn van de huidige uitkomstmaten bij deze ziekten. Deze beperkingen hingen veelal samen met een gebrek aan standaardisatie van scoring strategieën, het gebruik van verschillende referentiewaarden en het gebruik van meetmethoden met een plafondeffect. Daarnaast worden op dit moment deze metingen veelal door een professional in het ziekenhuis afgenomen. Dit is belastend voor patiënten en zorgt daardoor, specifiek bij motorische zenuwziekten, voor ongewenste variatie. In het laatste deel van mijn proefschrift heb ik onderzoek gedaan naar het zelfstandig thuismeten van spierkracht, respiratoire functie en functionele activiteiten door patiënten met een motorische zenuwziekte. In dit onderzoek komt herhaaldelijk naar voren dat het thuismeten van motorische uitkomstmaten haalbaar en betrouwbaar is. Overeenkomstig tussen de verschillende thuismeten studies is dat deelnemende patiënten zonder uitzondering enthousiast zijn over thuismeten en hun sterke behoefte hieraan aangeven. Om op maat gemaakte zorg en efficiënt wetenschappelijk onderzoek te bevorderen is het daarom van belang dat het thuismeten met gebruiksvriendelijke en waardevolle uitkomstmaten hoog op de implementatie agenda komt te staan.
Een belangrijk onderdeel van dit proefschrift is het gebruik van meetinstrumenten zoals ActiGraph accelerometers, hand-held dynamometers en spirometrie. ProCare heeft een bijdrage geleverd aan het leveren en onderhouden van deze apparatuur op de afdeling revalidatie, fysiotherapiewetenschappen en sport in het UMC Utrecht.
Concluderend, dit proefschrift richt zich op goed gebruik van klinische uitkomstmaten binnen spierkracht, ademhalingsfunctie en fysiek functioneren. Deze zijn relevant voor zowel het bevorderen van op maat gemaakte zorg als voor efficiënt en adequaat meten van behandeleffecten in wetenschappelijke studies. Er bestaan momenteel echter verschillende belemmeringen die optimaal gebruik in de weg staan, zoals onduidelijke procedures, het vasthouden aan verouderde uitkomstmaten en gecentraliseerde afname van metingen. Daarom zijn er grofweg 3 grote verbeterslagen te maken.
- Het gebruik en de interpretatie van huidige uitkomstmaten moet worden vereenvoudigd om het risico op meetfouten te verminderen en uniform gebruik ervan te bevorderen.
- De implementatie van innovatieve uitkomstmaten welke veel (potentiële) voordelen met zich meebrengen voor diagnostiek, prognostiek en effectevaluatie kan worden bevorderd door het vergaren van referentiewaarden van hoge kwaliteit.
- Door patiënten in staat te stellen zelfstandig thuis te meten hoeven zij minder vaak naar het ziekenhuis te komen, kunnen zij metingen vaker uitvoeren waardoor er minder sprake is van een momentopname en ervaren zij meer grip op hun ziektebeloop.
In dit proefschrift komt herhaaldelijk naar voren dat het thuismeten van motorische uitkomstmaten haalbaar en betrouwbaar is. Overeenkomstig tussen de verschillende thuismeten studies is dat deelnemende patiënten zonder uitzondering enthousiast zijn over thuismeten en hun sterke behoefte hieraan aangeven. Om op maat gemaakte zorg en efficiënt wetenschappelijk onderzoek te bevorderen is het daarom van belang dat het thuismeten met gebruiksvriendelijke en waardevolle uitkomstmaten hoog op de implementatie agenda komt te staan.
